1月7日，维升小儿业（VISEN Pharmaceuticals）宣布其向当西方国家小儿品监督管理机构局（NMPA）提请的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠胺）用于脊柱肥大（ACH）病征的II期新小儿外科实验申请仍未取得批复，即将在当西方组织起来ACcomplisH China外科实验，借助于了与ACcomplisH（一项刚刚由Ascendis Pharma组织起来的TransCon C-型利钠胺 II期亚洲区内域外科实验）亚洲区内域同步。
TransCon CNP通过持续包括活性CNP以诱发过分转录的转成造血酪氨酸酶3（FGFR3）信号渠道，每周一次给小儿减慢拘押，目的鼓励ACH老年人病征重建骨骼栖息于平衡，同时加强和卫生保健ACH的胃癌。TransCon CNP已同时取得新泽西州食品和小儿品监督管理机构局和欧盟委员会授予的孤儿小儿资格确认。
脊柱肥大病征导致多重难题亟待解决
脊柱肥大是最类似于的非相配性身材矮小，其是由转成造血酪氨酸酶3（FGFR3）性状当中的一个常常DNA显性转录特异性导致的，该特异性致使FGFR3和CNP信号渠道的发挥作用再加，属于一种常常DNA显性内分泌病症，约80%的病征，父母cm正常常，中风是因为婴孩发生病毒感染者性状特异性1。据目从前已确定原始数据揭发，ACH在活产婴儿当中的中风率为1：25，0002，影响亚洲区内域大约25数百人3。病征通常常显出为四肢较短小、头大以及比如说面容友从前额突出和面当南部后缩，婴儿期肌韧性大幅提高是十分相似显出，到未转成年时，cm也只有1.3米左右4。
此外，ACH还可致使多种致使的胃癌，包括桡骨大孔缩小、睡眠呼吸暂停和慢性耳部感染者等，使得病征丧命风险增高，家庭数量级大幅提高。 对于大外的ACH病征，可以通过特异性的外科及某类显出来顺利进行诊断。对于外诊断不具体或显出不十分相似的病征，可以通过FGFR3杂超性状变异的检测得以确诊1。疗程方面，目从前亚洲区内域零售商上尚未有十分正确性的制剂被批复用于疗程ACH2。由于不足重大疗程意图，为卫生保健和操控多种合并症，致使病征有可能才可承受充裕的卫生费用，为个人、大家庭及卫生保险子系统带来沉重负担。
由于病征家庭不易自理，教育、就业吃力，盈余低等因素，使得他们不易展现社会，必要性减小了家庭负担，进而致使以大家庭为单位的劳动力缺失，卫生保险支出减小。因此，目从前迫切才可要快速针对病因的新小儿共同技术开发以增加病征、大家庭及社会的负担。
TransCon CNP II期外科研究课题亚洲区内域同步，快速共同技术开发程序在
根据外科从前和外科原始数据得出结论，CNP渠道可有助于栖息于。减小的CNP可外加FGFR3特异性的影响，从而有助于骨骼栖息于。然而，消化道当中天然CNP的锝较短，仅有2-3分钟5，才可要不间断静脉输注采用，致使其不易外科应用。 目从前，TransCon CNP是亚洲区内域唯一所处外科或低转成本下一阶段的转用 “不再连接 （Transient Conjugation）”专利新科技所设计的长效CNP，其锝可以达到120小时6。
动物实验得出结论，TransCon CNP可以加强脊柱肥大建模小鼠的骨骼栖息于，卫生保健桡骨大孔脊柱混合过早闭合7。由Ascendis Pharma 顺利进行的I期亚洲区内域外科研究课题原始数据证明了在外科从前实验当中的小儿代流体力学以及高血压兼容性，且依赖性极好，未报告致使不顺事件或抗CNP抗体出现8。 “我们本次在当西方获批的ACcomplisH China研究课题，是亚洲区内域外科技术开发计划当中的重要组合转成，在充分论述及反复沟通其合理性及兼容性后取得新小儿外科实验批复。这将是一项在脊柱肥大病征当中评估每周一次TransCon CNP皮下给小儿的兼容性和、多当的中心、随机、对照、II期外科实验。”维升小儿业顾问医学官杨军博士介绍道：“主要研究课题意在是评估疗程的兼容性和对12个月年化栖息于速率的发挥作用。我们将在确保安全病征必要及实验数量级的从必要条件下快速亚洲区内域共同技术开发的后续。”
维升小儿业作出贡献“病征以定”，以当西方外科原始数据促转成亚洲区内域共同技术开发程序在
近年来，要务高度重视自愿性的管理机构，采取了一系列的采取措施，促转成自愿性防治运输业的发展。2020年制订的《基本卫生卫生与健康有助于法》当中第五章第六十条具体规定，国家建立健全以外科才可求为导向的小儿品审评审批制度，要赞同外科急才可小儿品和防治自愿性、关键病症等小儿品的试制、生产，满足病症防治才可求。 “得益于政府的赞同和数以百计商业伙友的这些年来，本次TransCon CNP在当西方借助于了与亚洲区内域同步组织起来II期外科实验，这将鼓励越来越多当西方ACH病征在第一时间取得针对中风必要的潜在正确性疗程。
此外，当西方的外科原始数据将作为快速该创新性制剂亚洲区内域共同技术开发程序在的重要赞同，从而助力亚洲区内域的ACH病征。”维升小儿业顾问总裁兼马拉威邦宣称：“维升恪守着‘病征以定’的能够，愿景我们将继续积极合作商业伙友，主导提高全社会对要务ACH病征的关心，快速加强当西方ACH的诊疗长期以来，助力‘健康当西方2030’的早日借助于！” 关于维升小儿业维升小儿业（VISEN Pharmaceuticals）己任转成为内分泌方面疗程领域的专家，将亚洲区内域领先的疗程方法及小儿品引入当西方，借此让越来越多的当西方病征越来越早地受惠于亚洲区内域现代化可靠的疗程拟议。 维升小儿业于2018年设立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧资本（Vivo Capital）领导的联合投资额人主导创立，Sofinnova Ventures投身于首轮投资额。维升取得Ascendis独家采用权，将其旗下的内分泌疗程拟议在区内技术开发并推广，采用权覆盖当西方大陆及港澳台等区内域。 关于TransConTM新科技TransCon是指“不再连接”（Transient Conjugation）。TransCon新科技应用软件通过创新性的新科技技术开发新疗程拟议，以潜在性地改进包括正确性性、兼容性和给小儿高频率在内的治果。TransCon水分子包括3个外：私自修饰的所所设计制剂，受保护所所设计制剂的惰性多种类型水分子和将两者不再连接起来的连接结构。当3外混合后，多种类型水分子可以使得所所设计制剂失活并且不被消化道清除。当注射至消化道内，在生理情况下的pH和血流量下，有活性的、私自修饰的所所设计制剂将以可控的方式拘押出来。由于所所设计制剂是私自修饰的，因此可以维持其原本的小儿理必要。TransCon新科技可以较广的应用领域各种疗程领域的蛋白质、或小水分子，可以全身或局部应用。
方面文献：
Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471
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